Een deel van het onderzoek met proefpersonen is onderzoek met geneesmiddelen. Als het onderzoek tot doel heeft het werkingsmechanisme, de veiligheid of de werkzaamheid van een geneesmiddel te onderzoeken, dan is sprake van geneesmiddelonderzoek. Geneesmiddelenonderzoek bij mensen wordt vaak ingedeeld in vier fasen:

Fase 1: Is het middel veilig?

De onderzoekers kijken hoe proefpersonen (meestal gezonde vrijwilligers) het middel verdragen. Deze fase wordt ook wel humaan farmacologisch genoemd: het gaat om de eerste toediening bij mensen, meestal bij een klein aantal gezonde vrijwilligers. Er wordt gekeken naar tolerantie en veiligheid, meestal door middel van oplopende doseringen. Tevens betreft het vaak een evaluatie van farmacodynamiek (wat doet het geneesmiddel met het lichaam) en farmacokinetiek (wat doet het lichaam met het geneesmiddel).

Fase 2: Werkt het middel?

Als het middel veilig genoeg is, kijken de onderzoekers of het middel bij een klein aantal zieke mensen ook echt werkt. Deze fase is exploratief therapeutisch: het gaat om onderzoek van de werkzaamheid bij (een klein aantal) patiënten met de betreffende aandoening. Daarnaast gaat het ook om verificatie van het werkingsmechanisme bij patiënten of gezonde vrijwilligers en van de veiligheid bij kortdurend gebruik.

Fase 3: Werkt het middel beter dan bestaande middelen?

Zijn de resultaten van fase 2 goed, dan vragen de onderzoekers meer patiënten om mee te doen. Ze vergelijken het nieuwe middel dan vaak met een bestaande behandeling. Is het resultaat goed? Dan volgt na deze fase vaak registratie van het middel als officieel geneesmiddel. Artsen mogen het dan voorschrijven. Deze fase is dan ook bevestigend therapeutisch: het gaat hierbij om het testen in de medische praktijk van de uiteindelijke dosering op bruikbaarheid en effectiviteit bij grotere aantallen patiënten en is er vaak sprake van een vergelijking met een bestaand middel of placebo. Ook wordt gekeken naar de veiligheid op korte en langere termijn.

Fase 4: Wat zijn de effecten op lange termijn?

Ook geneesmiddelen die de artsen al voorschrijven, worden nog onderzocht. Meestal gaat het dan om bijwerkingen op de lange termijn. Soms wordt onderzocht of een middel ook helpt tegen andere ziektes. Het gaat dus om onderzoek na registratie en gerelateerd aan het indicatiegebied waarvoor het middel is geregistreerd. Deze onderzoeken zijn niet nodig voor registratiedoeleinden, maar wel belangrijk voor het optimaliseren van het gebruik van het geneesmiddel.

Gezonde vrijwilligers doen meestal mee aan onderzoek in fase 1. Daarin kijkt de onderzoeker hoe het middel wordt verdragen. Soms kun je als patiënt meedoen aan fase 2, 3 of 4 van een geneesmiddelenonderzoek. Mensen met kanker kunnen soms meedoen aan onderzoek in fase 1. Onderzoek in fase 1 en 2 levert de patiënt meestal geen verbetering op.